技术分类

7 pages

基因治疗

基因治疗 — CRISPR 基因编辑、基因替代治疗、RNA 疗法

给 AAV 装上一枚导航：SpyTag 偶联让基因治疗精准命中神经母细胞瘤

基因减法让 CAR-T 更强，代价是更多神经毒性

骨肉瘤 CAR-T 的基因减法：敲掉 Regnase-1，把免疫冷灶变成热灶

攻克巨噬细胞编辑难题：Doudna 团队的 VLP 工具箱与 TNFAIP3 靶点

CAR-T 敲开结直肠癌的门：GCC 靶向 I 期临床交出 33% ORR，但两例死亡敲响警钟

不靠 TadA，也能做碱基编辑：ADAR 改行做 DNA 编辑，精度到了单核苷酸级别

VLP 递送 CRISPR 的新解法：不整合基因，也能长效编辑癌细胞