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基因治疗

基因治疗 — CRISPR 基因编辑、基因替代治疗、RNA 疗法

体内 CRISPR 首次进入人体：辉大基因在 Cell 报告 DMD 基因编辑首例数据，高剂量触发致命免疫反应

基因治疗装不下大基因？Cell 论文用工程化逆转座子把 CAR-T「写」进了小鼠体内

多给 MYC 没用，给它开门才有用：KPNA2 让 CAR-T 细胞记住肿瘤更久

免疫耐药肺癌的救兵：瘤内「自杀基因」+ 老药，把中位生存拉到 24.5 个月

给 AAV 装上一枚导航：SpyTag 偶联让基因治疗精准命中神经母细胞瘤

基因减法让 CAR-T 更强，代价是更多神经毒性

骨肉瘤 CAR-T 的基因减法：敲掉 Regnase-1，把免疫冷灶变成热灶

攻克巨噬细胞编辑难题：Doudna 团队的 VLP 工具箱与 TNFAIP3 靶点

CAR-T 敲开结直肠癌的门：GCC 靶向 I 期临床交出 33% ORR，但两例死亡敲响警钟

不靠 TadA，也能做碱基编辑：ADAR 改行做 DNA 编辑，精度到了单核苷酸级别